Nobelprisad gensax godkänd mot blodsjukdomar
Som första land i världen har Storbritannien godkänt en behandling som bygger på den Nobelbelönade gensaxtekniken. Ett historiskt, positivt ögonblick i historien, säger genetikern Helen O'Neill.
För tre år sedan belönades tekniken med Nobelpris, en forskning som delvis utvecklats vid universitetet i Umeå. Nu har Storbritannien som första land i världen godkänt den så kallade gensaxen för behandling av två allvarliga blodsjukdomar.
Genterapin innebär att patienten först ges cellgifter, innan läkare plockar ut stamceller från patientens benmärg. Men hjälp av den så kallade crispr-tekniken, ofta beskriven som gensaxen, kan cellerna behandlas i ett laboratorium innan de förs tillbaka till patienten.
Behandlingen har godkänts för patienter över tolv år med sicklecellanemi och thalassemi. Båda är sjukdomar som i dag behandlas med komplicerade blodtransfusioner eller benmärgstransplantationer med kraftiga biverkningar som följd.
— Ordet 'bota' har hittills varit oförenligt med sickelcellanemi och thalassemi, säger Helen O'Neill, genetiker vid University College i London.
Hon anser att godkännandet är ett "historiskt, positivt ögonblick i historien".
— Framtiden för livsförändrande läkemedel ligger i crispr-baserad teknologi.
Godkännandet för sicklecellanemi bygger på en studie med 29 patienter. 28 av dem hade ett år efter behandlingen inga allvarliga problem av sjukdomen. För thalassemi gällde att 39 av de 42 patienterna i studien inte behövde några transfusioner.
