Enligt NT-rådet, en expertgrupp med mandat att ge rekommendationer om nya läkemedel till landets regioner, finns inte tillräcklig evidens för en tydlig patientnytta, skriver Läkartidningen.
Läkemedlet tofersen, som säljs under namnet Qalsody, godkändes av EU-kommissionen i juni i fjol och skulle användas för behandling av patienter med en ovanlig, ärftlig form av ALS, vilket är uppskattningsvis två procent av alla med sjukdomen.
Behandlingskostnaden för Qalsody är cirka 3,4 miljoner kronor per patient och år. Enligt NT-rådet har prisförhandlingar med företaget Biogen, som står bakom Qalsody, inte gett tillräckligt resultat.
I sitt beslut skriver rådet att läkemedlet i studier inte kunnat visa någon signifikant effekt på ALS-patienters funktionsförmåga och att det därför är mycket osäkert om behandlingen har någon kliniskt relevant effekt vid ALS.
Rådet hänvisar också till att behandlingen – som ges som injektion i ryggmärgsvätskan – har många biverkningar, varav några allvarliga.
Peter Andersen, professor och överläkare i neurologi på Norrlands universitetssjukhus, är kritisk till beslutet och menar att det finns övertygande evidens för att behandlingen har effekt.
